パロアルト – 遺伝病とがんに重点を置くバイオ医薬品会社ブリッジバイオファーマ社（NASDAQ: BBIO）は本日、同社のライセンスパートナーであるアストラゼネカ希少疾患グループのアレクシオンが日本での第3相臨床試験で良好な結果を報告したと発表した。実験薬アコラミディス。 この試験は、心臓内の異常なタンパク質沈着の蓄積を特徴とする症状であるトランスサイレチン媒介アミロイド心筋症（ATTR-CM）の患者に焦点を当てている。

この非盲検単群研究では、アコーラミディスは 30 か月の治療期間にわたって忍容性が良好であり、死亡例は報告されていないことが実証されました。 これらの結果は、アコーラミジスが生存率と心血管入院に重大な影響を与えることを示した世界第 3 相 ATTRIbute-CM 試験の結果と一致しています。

日本の治験の患者は、6分間の歩行テストや生活の質を評価するカンザスシティ心筋症質問票の総合概要スコアなど、さまざまな尺度を用いて評価された。 この研究のデータは今後開催される医学会議で発表され、日本の保健当局への規制当局への提出をサポートすることを目的としています。

Acoramidis は、血液中の輸送タンパク質であるトランスサイレチン (TTR) を安定化するように設計された経口用小分子です。 アコーラミディスは、TTR を安定化することにより、ATTR-CM の進行の原因となるアミロイド線維の形成を防ぐことを目指しています。

このニュースはプレスリリースに基づいています。

InvestingProの詳細情報

BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ: BBIO) がアコーラミディスの成長で進歩を続けると、投資家にとって同社の財務健全性と市場パフォーマンスを監視することが重要になります。 InvestingPro のデータによると、BridgeBio の時価総額は 57 億 9,000 万ドルであり、バイオ医薬品分野で大きな存在感を示しています。 有望な臨床試験結果にもかかわらず、アナリストらは今年の売上高が減少し、同時期に利益も期待できないとの懸念を表明している。 これは、2023 年第 1 四半期までの 12 か月間における同社の PER 倍率が -9.65 というマイナスに反映されており、同社が直面している課題を浮き彫りにしています。

さらに良い面として、InvestingPro Tips は、BridgeBio がその後 12 か月間で 73.54% という高い粗利益を達成したことを明らかにし、売上高に比べて売上原価を効果的にコントロールしていたことを示唆しています。 さらに、同社の流動資産は短期債務を上回っており、これにより運営と研究の取り組みに財務上の柔軟性がもたらされます。 199.55% という驚くべき 1 年間のトータルリターンにより、投資家は大幅な利益を得ましたが、過去 1 か月間、株価のトータルリターンは -17.65% と低調でした。

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